Umumiy

Sichqonlarda autizm alomatlarini kamaytirish uchun topilgan genlarni tahrirlash usuli


Ushbu dushanba kuni oylik jurnalda chop etilgan yangi tadqiqotTabiat biomedikal muhandisligi sichqonlardagi ba'zi autizm belgilarini kamaytirish uchun CRISPR-Cas9 genlarini tahrirlashdan birinchi muvaffaqiyatli foydalanishni namoyish etdi. Tadqiqot FXS deb nomlangan mo'rt X sindromi shaklidagi mavzular bo'yicha o'tkazildi.

"Hozirgacha autizmni davolash yoki davolash usullari mavjud emas va autizmni keltirib chiqaradigan oqsillarga qaratilgan kichik molekulali muolajalarning ko'plab klinik sinovlari muvaffaqiyatsizlikka uchradi", dedi tadqiqot rahbari Xay Yon Li, uyali va integral fiziologiya kafedrasi dotsenti San-Antoniodagi Texas sog'liqni saqlash ilmiy markazi. "Bu bizning miyamizdagi autizm uchun sabab genini tahrirlashimiz va xulq-atvor belgilarini qutqarishimiz mumkin bo'lgan birinchi holat".

"Bu bizning miyamizdagi autizm uchun sabab genini tahrirlashimiz va xulq-atvor belgilarini qutqarishimiz mumkin bo'lgan birinchi holat".

Jamoa Kaliforniya shtatidagi Berkli universitetida ishlab chiqilgan noyob metodikadan sichqonlar miyasiga Cas9 fermentini yuborish uchun foydalangan.CRISPR-Gold. Jarayon zararli zarrachalardan foydalanib, virus bilan bog'liq an'anaviy etkazib berish usullaridan farqli o'laroq uzatishni faollashtiradi.

"Ushbu maqolaning haqiqatan ham jabbor tomoni shundaki, Xay Yang agar siz CRISPR-Goldni miyaga kiritgan bo'lsangiz, kasallik keltirib chiqaradigan genlarni nokaut qilishingiz va xatti-harakatlaringizda sezilarli o'zgarishlarni ko'rishingiz mumkinligini ko'rsatdi", deydi CRISPR-Gold ixtirochisi Niren. Murty, UC Berkli universiteti bioinjenerlik professori. "Bu hech kim virusli bo'lmagan holda buni birinchi marta ko'rsatgan".

Avvalgi tadqiqotlar natijasida Cas9 neyronlarga viruslar orqali kiritilib, natijada chet el geni boshqa genlarni kesishi bilan bog'liq muammolar yuzaga keldi. Ushbu tadqiqot Cas9 ni to'g'ridan-to'g'ri hujayralarga kiritish imkonini beradigan CRISPR-Gold usuli yordamida genni o'chirib qo'yish uchun samarali ravishda o'tkazilishi mumkin bo'lgan birinchi dalillarni keltiradi.

"Agar siz CRISPR DNKni virus yordamida AOK qilsangiz, Cas9 oqsilining va RNKning qancha ekspluatatsiya qilinishini nazorat qila olmaysiz, shuning uchun uni virus orqali yuborish mumkin bo'lgan muammoga olib keladi", - deya izoh berdi Li. "O'ylaymanki, CRISPR-Gold usuli juda zo'r, chunki biz kiritmoqchi bo'lgan miqdorni nazorat qila olamiz va bu CRISPR-dan foydalanishning nojo'ya ta'sirlarini, masalan, maqsaddan tashqari effektlarni minimallashtiradi."

Tadqiqotchilar striatum deb nomlangan odatlanish shakllanishida vositachilik qilish uchun ma'lum bo'lgan miya hududiga genni kiritdilar. Keyinchalik Cas9 oqsili FXS bilan og'rigan bemorlarda tartibga solinmaganligi ma'lum bo'lgan o'ziga xos qo'zg'atuvchi retseptorlarni maqsad qilib qo'ydi va o'chirdi.

Boshqa ilovalar

Natijada, autizm spektri buzilishining umumiy xususiyati bo'lgan kompulsiv takrorlanadigan xatti-harakatlarning pasayishiga olib keladigan hujayralar orasidagi abartılı signallarning susayishi bo'ldi. Jamoa FXS ta'sirlangan sichqonlardagi ushbu xatti-harakatlarning muvaffaqiyatli boshqarilishi ushbu texnikani boshqa autizm turlariga va shuningdek, opioidga qaramlikdan epileptik tutilishgacha bo'lgan boshqa holatlarga nisbatan qo'llanilishini namoyish etadi, deb hisoblaydi.

"CRISPR-Gold turli xil genetik kasalliklarni davolash uchun ishlatilishi mumkin, masalan Xantington kasalligi", - dedi Li. "Ammo bu monogen kasallik bilan cheklanib qolmaydi; butun genlar tarmog'ini aniqlab bo'lgach, uni poligenik kasalliklarga qarshi ham ishlatish mumkin ».


Videoni tomosha qiling: POLIMER IRSIYLANISH. GENLARNING POLIMER TASIRI (Yanvar 2022).